Nous avons reçu mi-avril 2022 une excellente nouvelle : l’Alpelisib a été approuvé par la FDA pour le traitement des patients atteints de syndromes d’hypercroissance liées à PIK3CA.

Pour le Pr Guillaume Canaud, coordinateur du RHU COSY, et son groupe il s’agit d’une réussite fantastique. En effet, ils ont identifié Alpelisib comme un composé prometteur pour le traitement des syndromes de surcroissance en 2016. Après l’obtention de données encourageantes dans un modèle de souris, ils ont rapidement traité le premier patient adulte, suivi d’un patient pédiatrique, puis de 17 autres patients. Ces premiers résultats chez l’homme ont été extrêmement positifs et publiés dans la célèbre revue scientifique Nature.

Suite à la publication de l’article, un très grand nombre de médecins et de patients du monde entier ont manifesté leur intérêt pour l’Alpelisib comme traitement des syndromes d’hypercroissance. Pour répondre à la demande, l’unité dédiée de l’Hôpital Necker – Enfant Malades à Paris a été totalement réorganisée. En effet, à cette époque, l’équipe du Pr Canaud réalisait quotidiennement le génotypage des patients, les données étaient obtenues en 3 semaines et, pour tous les patients, les opportunités thérapeutiques étaient discutées en équipe multidisciplinaire afin d’identifier les patients pouvant rejoindre un essai clinique avec l’Alpelisib.

Grâce au soutien de Novartis et de plusieurs groupes de défense des patients, l’essai clinique nommé EPIK-P1 a été mis en place et a débuté en juin 2020. Cinquante-neuf patients atteints de syndromes d’hypercroissance liés à PIK3CA ont été inclus et ont reçu de l’Alpelisib. L’effet de l’Alpelisib était satisfaisant avec des effets secondaires minimes.

Les résulatats ont été présentés pour la première fois en septembre 2021 lors de la réunion de l’ESMO dans le cadre de la session sur de développement de thérapies innovantes et ensuite examinés par la FDA (Agence américaine des produits alimentaires et pharmaceutiques). Après quelques mois et deux inspections à l’Hôpital Necker – Enfant Malades, la FDA a approuvé l’utilisation d’Alpesilib pour le traitement des syndromes de surcroissance liés à PIK3CA.

Mais ce n’est pas la fin de l’histoire pour Guillaume Canaud et son groupe. Entre-temps, ils ont développé de nouveaux modèles de souris afin de mieux comprendre les troubles d’hypercroissance et le fonctionnement d’Alpesilib. Ces données ont également été publiées dans des revues à fort facteur d’impact telles que Science Translational Medicine et Journal of Experimental Medicine. 

Le mot de Guillaume Canaud :

“Au cours des dernières années, j’ai eu la chance de présenter nos résultats dans de nombreux endroits et j’ai toujours été surpris par l’accueil chaleureux que j’ai reçu. Tous ces voyages ont ouvert de nombreuses nouvelles collaborations, favorisé l’essor de nouveaux projets et aidé de nombreux patients. Je tiens à exprimer ma profonde gratitude à tous les membres de notre équipe (personnel clinique et chercheurs) qui se consacrent entièrement à l’amélioration du bien-être de nos patients. Je tiens à remercier les patients pour la confiance qu’ils nous accordent, les organismes de financement qui nous soutiennent. Mais aussi les éditeurs et les réviseurs qui nous aident à améliorer nos recherches.”